Celyad出售位于比利时的细胞制造工厂9 月 22 日，Celyad与Cellistic达成交易★◆◆◆，将位于比利时圣吉伯特山的11000平方英尺细胞生产工厂以600万欧元(590万美元)的价格出售给Cellistic，预计在第二季度完成。Cellistic 是比利时CDMO公司Ncardia在4月将其细胞治疗和制造部门分拆成立的子公司。Cellistic 表示正在积极扩大其同种异体细胞疗法生产制造GMP产能◆◆，本次收购还获得了35名Celyad员工，该工厂将用于生产iPSC衍生的细胞疗法。

　　9月20日■★★，Wave life公司宣布1b/2a期SELECT-HD试验取得积极进展（NCT05032196），初步结果表明WVE-003在亨廷顿病（HD）中具有等位基因选择性。在单剂量给药30或60毫克的85天后★■，两个队列的脑脊液中突变亨廷顿蛋白量（mHTT）平均比基线%）◆◆■◆，而野生型亨廷顿蛋白（wtHTT）则未受影响◆★，同时显示出良好的安全性和耐受性。剂量扩大队列的数据预计将在2023年上半年获得★◆■◆。

　　2）Rocket收购Renovacor扩充治疗心脏疾病管线日，Rocket Pharmaceuticals公司宣布将收购Renovacor。Renovacor是一家专注开发心血管疾病创新精准疗法的公司，其进展最快的项目REN-001是一种基于AAV的基因疗法，靶向BAG3相关的扩张型心肌病（DCM）★★◆◆。此次收购将为Rocket带来领先的心脏病学药物开发专家团队及相关知识产权，以支持BAG3的持续开发以及其他潜在的心脏项目，包括致心律失常性心肌病的基因治疗研究合作■■★◆◆。

　　9月20日■■■★★，ImmunoScape在新一轮融资中筹集了 1400 万美元，由Anzu Partners领投◆◆■◆◆■，Amgen Ventures和新加坡EDBI跟投。ImmunoScape构建了深度免疫组学和机器学习组合平台，能够同时评估数百名癌症患者血液样本中的数千万个 T 细胞，以识别罕见的临床相关 T 细胞克隆，构建多样化的TCR-T细胞疗法组合★■，公司预计在2024年将TCR-T细胞疗法推向临床■◆★◆★。

　　9月22日，Phio公司宣布其主要临床产品PH-762的临床前数据（与Helmholtz Munich公司合作）将在9月22日至24日在德国慕尼黑举行的第九届癌症免疫治疗会议（ITOC）年会上公布。PH-762是基于公司专有的自递送RNAi（INTASYL™）治疗平台开发下一代肿瘤免疫疗法。该临床前数据显示出PH-762下调PD-1的潜力，从而激活CD8 T细胞群识别和杀伤肿瘤细胞。目前，Phio正在进行PH-762的首次人体临床试验，以治疗晚期黑色素瘤。

　　佑嘉生物完成数千万元A+轮融资9月23日★◆★■，佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司（佑嘉生物）宣布完成数千万元A+轮融资,本轮融资由陕投成长独家领投。本轮资金主要用于推进佑嘉肝纤维化项目YJH-0425的IND申报和其他多个产品管线临床前的研究，YJH-0425计划将于2022年年底递交IND申请。

　　合作终止后◆★■★★◆，美国以外地区的开发也将有Allogene负责★◆■★◆，并且将失去原定由施维雅支付的40%研发费用。

　　9月23日，恒瑞医药发布公告，恒瑞医药全资子公司上海瑞宏迪医药拟通过增资扩股方式引入江苏恒瑞医药集团有限公司、上海盛迪生物医药私募投资基金合伙企业◆★■★、深圳市迎泰资产管理有限公司作为新股东。增资金额合计约4.98亿元，本次增资完成后★◆★■★，瑞宏迪公司、恒瑞集团、盛迪基金、迎泰资产管理的持股比例分别为38%■★◆■、28%、19%、15%。上海瑞宏迪医药有限公司位于中国(上海)自由贸易试验区，主要从事AAV基因治疗药物和治疗型mRNA药物的产业化研发和临床应用，包括腺相关病毒基因治疗载体和mRNA脂质体载体的前端筛选◆◆■★■、生产工艺优化★★■■■、GMP生产、临床质控标准和临床试验等■■。

　　9月23日，Ionis公布了其反义寡核苷酸药物ION449（AZD8233）在IIb期SOLANO研究的关键结果■■◆◆★◆。SOLANO是一项随机、平行■■、双盲、安慰剂对照的IIb期研究，共纳入411例高血脂患者（LDL-C≥70mg/dL和190mg/dL）。结果显示，与安慰剂相比，每月皮下注射60mg ION449治疗的患者在28周后■◆★◆，LDL-C水平降低了62■★.3% (p0◆■★.001)，达到了研究的主要疗效终点，并具有良好的安全性和耐受性。但是，该结果可能没有达到阿斯利康将其推进达到III期开发的预设标准。

　　近日，Akouos公司的AK-OTOF的IND申请获得FDA批准◆◆◆■★，即将启动I/II期试验★◆★★■。OTOF介导的听力损失是由耳铁蛋白基因突变引起的感音神经性听力损失，目前没有获批治疗方案。AK-OTOF为治疗OTOF介导的听力损失的AAV载体基因疗法，旨在通过将编码OTOF的转基因递送到耳蜗的内毛细胞来治疗OTOF介导的听力损失患者。通过一次性单侧耳内给药旨在使内毛细胞中正常表达全长功能性耳铁蛋白■◆■★◆，这有可能使听力得到恢复。AK-OTOF也有可能成为治疗内耳疾病的首个AAV载体疗法■◆。

　　施维雅中断与Allogene在UCAR-T疗法上合作9月22日，Allogene宣布施维雅终止了与公司在同种异体细胞疗法上的合作，包括UCAR19■◆■★、ALLO501、ALLO501A。Allogene 目前拥有以上细胞疗法美国开发权益，而施维雅拥有美国以外其它地区权利。合作终止后，美国以外地区的开发也将有Allogene负责，并且将失去原定由施维雅支付的40%研发费用。

　　9月21日，Alnylam宣布两项新任命--Piyush Sharma担任首席道德与合规官（CECO）■■，Evan Lippman担任新设立的首席企业发展与战略官（CDSO）。Sharma先生曾在Alexion公司担任前合规部主管，在制药、能源和技术行业拥有超过20年的一流项目的合规经验◆■★。Lippman先生曾任职于Intima、武田◆★★、Aileron等多家大型制药和新兴生物技术公司，在企业融资★■◆◆◆◆、业务发展★★■◆★■、运营和商业方面拥有丰富的经验。

　　近日◆★◆★■◆，Excision Bio Therapeutics公司公布其首位接受EBT-101治疗HIV-1初步临床结果◆★■■。首位受试者于2022年7月给药，初步结果表明迄今为止EBT-101耐受性良好。EBT-101是一种基于CRISPR技术的体内基因疗法，旨在通过单次静脉输注治疗HIV感染。EBT-10采用腺相关病毒(AAV)来递送CRISPR-Cas9和双向导RNA，从而实现同时靶向HIV基因组内三个不同位点的多重编辑。该疗法将切除大部分HIV基因组，从而最大程度地减少潜在的病毒逃逸。

　　9月19日，苏州惟佑基因生物科技有限公司（以下简称■★★★■“惟佑基因”）宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮融资由比邻星创投独家领投■■。所获资金将用于自主研发产品的临床前实验★■★◆◆、新型AAV载体设计、中试生产线建设◆■★★★◆，以及公司基因治疗产品管线的扩充。公司核心技术之一，构建诱导型基因治疗平台，这是全球领先的给AAV基因疗法装上“安全开关◆★■◆■”的平台■◆■■◆★，可严格控制基因治疗高剂量表达导致的不良反应，并可及时关闭目标基因的不良表达★★■■◆★，大大提升安全性；核心技术之二，建立目标基因的组织特异性病毒载体平台，构建不同组织特异性启动子质粒种子库，提供精准到细胞水平的临床级基因治疗载体；核心技术之三★★★★◆■，建立行业领先的皮肤科基因治疗平台，该平台拥有量效关系明确◆■■◆◆、低免疫原性、较高生物安全级别◆★★、体内长时间表达目标基因等优势。

　　9月20日■■，Beam公司宣布，其公司多重碱基编辑方法的最新临床前研究数据显示：在体内，不仅可以有效减少病毒标志物（包括HBsAg）的表达，同时也有预防HBV病毒反弹方面的潜力。结果显示： 1.与恩替卡韦组或对照组相比，碱基编辑治疗中两个剂量组观察到的HBsAg持续降低■★◆■，而恩替卡韦或对照组没有观察到有意义的降低。 2.碱基编辑治疗使血清HBV DNA持续减少◆■，停药后没有观察到HBV病毒反弹■◆◆，而恩替卡韦组在给药后血清HBV DNA减少◆★■★，但停药后反弹。 研究结果表明，碱基编辑极有潜力来通过诱导突变阻止HBV复制和沉默病毒蛋白表达来永久灭活cccDNA及整合HBV DNA■■■★■★。

　　9月22日，PepGen公司宣布任命Habib Joseph Dable为其董事会成员★★■■★◆。Dable先生是Acceleron Pharma公司的前总裁兼首席执行官，拥有近三十年的新兴生物技术公司和大型制药公司的工作经验，主导了多项产品的商业化，包括EYLEA®、Stivarga®和Xofigo®◆◆◆■■■。Dable先生目前担任Blueprint公司和Albireo公司的独立董事，并且是RA资本管理公司的兼职投资合伙人。

　　近日，方拓生物针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请（IND），获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。今年4月份，该项目已经获得了FDA的IND许可★★★◆◆◆。方拓生物将启动国内的I/II期临床试验。

　　9月21日，原启生物Ori-C101注射液一类新药临床试验申请获NMPA默认许可，标志着原启生物首个自主开发用于晚期肝癌治疗的GPC3 CAR-T进入国内临床试验阶段。Ori-C101注射液拥有独立知识产权的高特异性高亲和力的靶向GPC3全人源抗体序列和独特的信号激活元件Ori■■◆◆。信号激活域元件Ori能够帮助提升记忆性免疫细胞的扩增效率，有效突破实体肿瘤微环境屏障，增强CAR-T体内活性和持久性◆★■★■■。Ori-C10最早在2019年8月启动了研究者发起的晚期肝癌的I期临床研究（ChiCTR1900028121）◆◆◆，在9例晚期肝癌患者中，Ori-C10治疗后ORR=77.78%，CR=44◆■★.4%，临床患者较好的响应率■★★◆。

　　9月19日，瑞博生物siRNA疗法RBD7022注射液获批临床◆◆★■■■，适应症为以低密度脂蛋白胆固醇升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症。这也是第一款由国内药企自主研发的针对ASGPR和PCSK9的siRNA疗法获批临床。

　　9月20日，驯鹿生物宣布任命孔庆贤博士为公司首席医学官兼执行副总裁、任命张华先生为首席商务官★■◆■◆，分别负责公司新药项目全球临床开发及国际合作的工作、以及商业化团队的组建及商业推广工作。孔博士在加入驯鹿生物前，曾担任齐鲁的首席医学官兼集团副总裁■◆■◆，恒瑞医药临床肿瘤副总裁，诺华肿瘤乳腺癌全球医学事物负责人，新基高级医学总监及拜耳制药公司美国医学总监，有超过25年行业经验■★★◆◆。张华先生曾先后担任辉瑞肿瘤业务部全国销售总监，默克雪兰诺肿瘤业务部北中国区业务总监，拜耳医药保健特殊治疗领域业务总监以及复星凯特生物科技有限公司副首席商务官◆■◆。

　　9月22日◆★，Vir公司宣布其VIR-2218和VIR-3434作为单药或者组合疗法用于治疗慢性HDV感染的一项2期SOLSTICE临床试验完成首例给药。VIR-2218是一款siRNA药物（与Alnylam公司合作），体外研究显示它能降低HBV蛋白的水平，VIR-3434是一种靶向乙肝表面抗原的单克隆抗体■★■，旨在清除血液中的HBV和HDV病毒并阻止这些病毒进入肝细胞◆■◆。该试验主要终点是在第24周时，HDV RNA与基线，或HDV RNA低于限定值且丙氨酸转氨酶（ALT）正常化的受试者比例，以及出现治疗相关不良事件和严重不良事件的受试者比例◆★■，Vir公司预计在2023年获得SOLSTICE试验的初步数据◆◆◆★。

　　跟随医药生物技术整体同步下跌。港股中圣诺医药-B下跌-9◆■◆.43%，市值为57.3亿港元，略好于HSHKBIO指数的-10.21%。美股中只有两家RNA类公司上涨，分别为Wave life和ProQR，其中Wave life因为公布积极的1b/2a期临床数据，周内涨幅达21◆■◆■★.43%■◆◆★。同期XBI指数跌幅-7.95%◆◆◆★■，RNA板块内有8家公司（占比约1/3）跑赢了XBI。

　　9月20日★◆，苏州星曜坤泽生物制药的siRNA产品HT-101获批临床，适应症为治疗慢性乙型肝炎病毒感染■■。该产品由星曜坤泽与上海赫吉亚生物合作开发，是国内第一个具有自主知识产权的GalNAc-siRNA产品进入了临床阶段◆◆。

　　昂拓生物完成近亿元种子轮融资9月19日，上海昂拓生物医药有限公司（昂拓生物）宣布完成由杏泽资本独家领投的近亿元种子轮投资。昂拓生物成立于2022年■◆◆★，是一家基于反义核酸技术的药物开发企业■■◆◆■。本轮募集资金将主要用于建设独有的反义核酸双向调控技术平台，推进多个创新药物管线的早期研发和布局。

　　9月20日★◆◆，Alnylam宣布★■◆■◆，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮下注射一次★★，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。该批准是基于一项全球性、随机◆■◆◆★★、开放标签、多中心III期HELIOS-A研究18个月的积极结果，该研究评估了Amvuttra在不同组hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者中的疗效和安全性★■★。

　　9月21日■★■◆◆◆，科济药业在第七届CAR-TCR年度峰会上介绍BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel/CT053）的北美2期临床试验结果。数据显示在中位随访时间113天后， 17名R/R MM患者接受zevor-cel治疗后ORR达到100%★◆■■★★，但CR/sCR以及mPFS、mDOR等数据尚未成熟。安全性方面，研究没有出现死亡与Gr3+CRS★◆■★■◆，在10例（59%）患者中观察到1-2级CRS■◆■，有1例3级ICANS且患者已完全恢复★★★◆◆，仅5例（29%）患者接受托珠单抗治疗◆◆，1例（5.9%）患者接受糖皮质激素治疗■★◆◆◆★。值得一提的是研究中有3例患者接受zevor-cel门诊治疗，其中2名患者因症状入院管理1-2天。